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        唐缺这次看向他，点了点头：“很不错，有长进，下次知道答案直接说出来，不要浪费任何口水。”

        小个子眼镜男紧张地咽了咽唾沫，点点头，紧闭双唇，没有再说话。

        唐缺双手抱胸，继续说下去。

        “脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种非常罕见的神经肌肉遗传疾病，全世界仅有约10000人患病。诺华公司开发的这款疗法，是通过腺相关病毒（AAV）将正确的人类SMN1基因递送到患者体内细胞中，从而恢复患者的运动能力。”

        “这是真正的基因治疗药物，只需要一针，就能彻底治愈患者。”

        “这款药物目前并未在国内上市，但是已经获得了药监局的临床试验申请。”

        “由于效果太好，它的市场销售在不断增长，去年达到了13亿美元。”

        “但是这并不是唯一一款治疗SMA疾病的药物，全球共有三款SMA治疗药物上市，其他两款已经在国内上市了。”

        “价格同样非常昂贵，但是比诺华那款要便宜一些。”

        “大家对去年的70万一针天价药事件可能还有一点印象吧。这款药物就是渤健治疗SMA的反义寡核苷酸药物。”

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